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효소대체요법 Archives - 뉴스벨

#효소대체요법 (1 Posts)

  • GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 美 FDA 임상 1/2상 IND 승인 아시아투데이 김시영 기자 = GC녹십자와 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 공동 개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)'에 대한 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 2일 밝혔다. LA-GLA는 양측이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 이번 임상 시험에서 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 진행성 희귀난치질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다. 현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기..

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