GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청아시아투데이 김시영 기자 = GC녹십자는 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대한 1/2상 임상시험계획을 미국 식품의약청(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. 양측에 따르면 LA-GLA는 세계 최초 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다. 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받는다. 회사 측은 "이 치료법이 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는데다 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장..
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GC녹십자·한미약품, 파브리병 혁신신약 FDA 임상1/2상 신청 아시아투데이 김시영 기자 = GC녹십자는 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대한 1/2상 임상시험계획을 미국 식품의약청(FDA)에 신청했다고 1일 밝혔다. 양측에 따르면 LA-GLA는 세계 최초 '월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 지속해 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 것으로 알려졌다. 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥에 주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받는다. 회사 측은 "이 치료법이 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는데다 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장..
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