성균관대, 안정성 강화한 유전자 편집 단백질 개발

김용호 성균관대 교수(왼쪽부터), 현재경 교수, Trung Thanh Thach 박사, 강은성박사, 김남형박사./ 성균관대

김용호 성균관대학교 나노공학과 교수와 아임뉴런 공동연구팀이 안정성이 향상된 편집 단백질을 개발해 신경계 질환 및 희귀 유전 질환 치료에 더욱 안전하게 활용할 수 있게 됐다.

13일 성균관대에 따르면 김 교수 연구팀은 현재경 약학과 교수, Trung Thanh Thach ㈜아임뉴런 박사와의 공동 연구를 통해 ‘CRISPR/Cas9’ 기반 유전자 편집 기술을 개선했다.

CRISPR/Cas9은 RNA를 이용해 DNA를 잘라내는 기술로, 다양한 유전 질환 치료에 큰 기대를 모으고 있다. 그러나 이 기술은 단백질 크기가 크고 안정성이 낮아, 생체 내에서 사용하기 어려운 단점이 있었다.

연구팀은 구조 기반 단백질 디자인 기술과 Cryo-EM(초저온 전자현미경)을 이용해 유전자 편집 단백질을 분석하고, 불안정한 부분을 재설계했다. 이를 통해 크기가 작으면서도 열역학적으로 안정된 유전자 편집 단백질(sdCas9)을 제작하는 데 성공했다.

이 단백질은 기존보다 안정성이 크게 향상됐으며, 특히 뇌와 근육처럼 약물 전달이 어려운 장기에서도 효과를 발휘할 수 있는 가능성을 보여줬다. 이번 연구는 향후 신경계 및 희귀 유전 질환 치료에 중요한 기술로 자리매김할 것으로 기대된다.

김용호 성균관대 교수는 “이번 연구는 유전자 편집 기술이 실제 치료제로 사용되기 위한 중요한 발판을 마련한 것”이라며 “향후 다양한 질병 치료에 적용될 수 있을 것으로 기대된다”고 말했다.