[마이데일리 = 방금숙 기자] 한미약품은 GC녹십자와 공동개발 중인 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
희귀의약품으로 지정되면 신약허가 심사 비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있다.
파브리병은 X염색체로 유전되는 유전성 희귀 질환이다. 유전적 효소 결핍으로 세포 내 당지질인 ‘GL-3’이 분해되지 못하고 신장·심장·뇌 등에 장기적으로 축적되면서 주요 장기에 손상을 입힌다.
LA-GLA는 월 1회 피하 투여하는 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다. 기존 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 장시간 정맥에 주사해야 했다. 또 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다.
한미약품과 GC녹십자는 LA-GLA의 글로벌 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비하고 있다.
한미약품과 GC녹십자 측은 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자의 삶의 질을 높이기 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 말했다.
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