올해 국내 제약·바이오 기업들이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 잇달아 받으며 글로벌 시장 입지를 강화하고 있다. 희귀질환 치료제 개발은 상업적 성과뿐만 아니라 사회적 가치 창출 기회로 평가받아 제약사 경쟁력 강화에도 도움이 된다.
11일 업계에 따르면 이달 하이센스바이오, 한독 관계사 레졸루트 등 2개사가 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. 올해 상반기 10개, 하반기까지 합치면 약 16개에 이른다.
FDA 희귀의약품 지정은 20만명 이하 환자를 대상으로 하는 희귀질환 치료제가 대상이다. 지정된 기업에게 △연구개발 세제혜택 최대 50% 제공 △허가 심사 비용 면제 △허가 이후 7년간 시장 독점권 △희귀의약품 우선심사제도 신설 등을 제공한다. 희귀의약품 지정은 국내 기업들의 연구개발 경쟁력을 세계적으로 인정받은 결과로 평가받는다.
하이센스바이오는 법랑질형성부전증 치료제 ‘HBO-001’을 FDA에서 희귀의약품으로 지정받았다. 법랑질형성부전증은 유전적 요인으로 치아의 법랑질 형성에 문제가 생기는 희귀질환이다. 미국에 3만여 명, 한국은 1만명 미만의 환자가 존재하고 있다. 하이센스바이오는 연구개발비용의 세금 감면, 약 60억 원에 달하는 신약 허가 수수료 면제 등 혜택을 기대하고 있다.
한독 관계사인 미국 바이오벤처 레졸루트는 개발중인 ‘RZ358(에르소데투그)’를 종양 매개성 고인슐린증으로 인한 저혈당증 치료제로 희귀의약품 지정받았다. ‘RZ358’은 인슐린 수용체 특정 부위에 작용하는 단일클론항체다. 레졸루트는 임상 개발 시간을 단축할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
상반기는 보령, 알지노믹스, 네오이뮨텍, 스파크바이오, 에스엔바이오, 오스코텍, 인게니움테라퓨틱스, 닥터노아바이오텍, 한미약품·GC녹십자, 지아이이노베이션 등 10개사 신약 후보 물질이 희귀의약품 지정을 받는데 성공했다.
하반기는 하이센스바이오, 레졸루트 외에도 자이메디(폐동맥고혈압), 코넥스트(급성이식편대숙주질환), 일동제약 신약 자회사 아이리드비엠에스(위암 분자접착제), 바스테라(폐동맥 고혈압)의 신약개발 물질이 희귀의약품 지정을 받았다.
한독 관계자는 “FDA 희귀의약품으로 지정되면 신약 개발 과정보다 처리 속도가 빨라진다”면서 “신약 개발에서 시간은 비용으로, 이를 단축하는 것은 중요하고 시장을 좀 더 빨리 선점하고 연구개발 비용도 절감할 수 있다”고 말했다. 이어 “희귀질환 치료제는 만성질환 치료제보다 가격대가 높고 경쟁이 치열하지 않기 때문에 최근에는 더 많은 회사들이 희귀질환 신약 개발에 집중하고 있다”고 설명했다.
송혜영 기자 hybrid@etnews.com
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