[글로벌 바이오워치]FDA, 데스모이드 종양 치료제 최초 승인

비즈워치 2023.12.04 조회수

미국 식품의약국(FDA)이 최근 미국 제약사 스프링웍스 테라퓨틱스(SpringWorks Therapeutics)가 개발한 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 치료제 ‘옥시베오(Ogsiveo, nirogacestat)’ 정제를 승인했습니다. 옥시베오는 연조직 육종의 희귀 아형인 데스모이드 종양 치료제로 승인된 최초 약물입니다.

데스모이드 종양은 암이 아니지만 국소적으로 공격적이어서 주변 조직과 주요 기관에 침범해 통증을 동반하며 매우 치명적일 수 있습니다. 그동안 선택할 수 있는 치료법은 수술을 통해 제거하는 방식이었지만 종양이 재발하거나 제거 후 다른 건강상 문제가 발생할 위험이 높은 문제가 있었습니다. 이에 전신 치료법(전신을 대상으로 하는 암 치료법)에 대한 임상시험이 활발하게 이뤄지고 있습니다.

옥시베오는 수술이 불가능한 진행성 데스모이드 종양이 있는 성인 환자 142명을 대상으로 글로벌, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상시험으로 유효성을 평가했습니다. 이에 따르면 환자들은 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 150mg의 옥시베오 또는 위약을 하루 2회 경구 투여했습니다.

임상시험에서 옥시베오는 위약에 비해 통계적으로 무진행 생존 기간(PFS)을 유의미하게 개선한 것으로 나타났습니다. 또 객관적 반응률 역시 옥시베오군에서 41%, 위약군에서 8%로 두 군 간 통계적으로 차이가 난 것으로 확인됐고요.

임상시험에 참여한 환자 중 최소 15%에서 나타난 가장 흔한 부작용은 설사, 난소 독성, 발진, 메스꺼움, 피로, 구내염, 두통, 복통, 기침, 탈모증, 상부 호흡기 감염 및 호흡 곤란이었습니다.

앞서 옥시베오는 FDA 패스트트랙 및 혁신치료제와 데스모이 드 종양(공격성 섬유종증) 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 바 있습니다.

FDA 종양학 센터 소장이자 총괄 대행인 리차드 파즈두르(Richard Pazdur) 박사는 “FDA는 계속해서 충족되지 않은 의학적 수요를 해결하고 희귀 종양으로 인해 생명에 영향을 받는 수백만 명의 미국인을 위한 안전하고 효과적인 치료법 개발을 진전시키고 있다”며 “데스모이드 종양은 심각한 통증과 장애를 유발할 수 있는 희귀 종양으로 이번 승인은 수술과 방사선 치료를 넘어 환자에게 승인된 최초의 치료 옵션을 제공하게 될 것”이라고 했습니다.

데스모이드 종양은 100만명 당 3~4명의 유병률을 보이는 희귀질환으로 남성보다 여성의 발병률이 2~3배 가량 더 높습니다. 전체 악성 종양의 0.03%로 매우 드물게 발생하는 희귀 질환인데요. 뚜렷한 원인 및 치료법이 없고 수술적 방식으로 절제했다고 하더라도 해당 부위가 아닌 기타 부위의 재발률이 높기 때문에 평생 치료를 해야 합니다. 옥시베오는 수술이 아닌 경구 복용을 통해 전신 치료 효과를 기대할 수 있는 만큼 이번 FDA 승인은 미국뿐만 아니라 세계적으로도 관심이 집중될 것으로 보입니다.

국내에서는 데스모이드 종양 환자 수가 정확하게 파악된 바 없지만 ‘데스모이드 종양 치료’ 관련 온라인 까페 가입자로 미뤄봤을 때 1000여명 전후로 추정됩니다. 적은 환자 수만큼 치료제 시장도 작아 국내 기업 중에 데스모이드 종양 치료제를 개발 중인 곳은 없습니다.

유일하게 메드팩토가 데스모이드 종양을 대상으로 자사의 신약 후보물질인 백토서팁과 노바티스의 골수성 백혈병 치료제 ‘글리벡’ 병용요법에 대한 임상을 진행하고 있었지만 지난해 5월 임상2상을 자진철회하면서 개발을 중단했죠. 소수 환자들을 위해 국내에도 옥시베오가 하루빨리 도입되길 기대해봅니다.