[녹색경제신문 = 강성기 기자] GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제인 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.
산필리포증후군 A형 치료제인 ‘GC1130A’는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 임상시험계획서(IND) 승인을 받은데 이어 이번 국내 임상 1상 IND 승인을 빋았다.
GC녹십자는 식품의약품안전처가 ‘GC1130A’의 임상 1상 IND를 승인했다고 11일 밝혔다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.
이 방식(ICV)은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이와 함께 지난달에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.
GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형 치료제 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군(A형)에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다”고 밝혔다.
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