강스템바이오텍이 아토피 피부염 줄기세포 치료제 임상 3상에 실패했다. 임상의 성공 요인인 1차 유효성 평가지표를 달성하지 못하면서다. 회사는 해당 치료제가 국내 시장에 진입하면 연간 2000억 원의 매출을 달성할 것이라 예상했지만, 상업화는 물론 품목허가도 불투명해졌다.
7일 제약‧바이오 업계에 따르면 강스템바이오텍은 아토피 피부염 줄기세포 치료제 퓨어스템-에이디주 임상 3상 결과 1차 유효성 평가지표 달성에 실패했다.
회사 측에 따르면 임상 1차 유효성 평가지표에서 투약 전 대비 12주 경과 시점의 습진중증도평가(EASI)-50 달성률이 투약군 34.18%, 위약군 29.79%로 통계적 유의성을 확인하지 못했다. EASI-50은 아토피 피부염으로 인한 습진 부위의 심각도가 약물 사용 전과 비교할 때 50% 개선된 것을 의미한다.
5년 전과 똑같이 1차 유효성 평가지표 ‘미충족’
강스템바이오텍은 2017년 식품의약품안전처로부터 퓨어스템-에이디주의 임상 3상을 승인받은 뒤 2019년 결과를 발표했지만 1차 유효성 평가지표인 EASI-50 평가에서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 이후 재도전한 임상 3상에서도 쓴맛을 봤다.
매년 200억 원 안팎의 적자를 기록 중인 강스템바이오텍은 아토피 피부염 줄기세포 치료제로 흑자 전환을 노렸지만, 5년 전과 같은 결과를 반복했다. 회사는 지난해 10월 열린 기업설명회에서 퓨어스템 에이디주로 연 매출 2000억 원을 달성할 수 있을 것으로 전망했다. 국내 아토피 피부염 환자 수는 연간 25만 명으로 추정되는데 이 중 10%의 환자를 확보할 수 있을 것이란 계산에서다.
향후 연구개발 부담은 더 커지게 됐다. 강스템바이오텍은 퓨어스템-에이디주 외에 류마티스 관절염, 크론병, 판상형 건선, 골관절염 치료제 등을 개발 중이다. 모두 임상에 진입한 만큼 더 많은 자금이 필요한 상황이다. 올해 1분기 기준 강스템바이오텍의 보유 현금은 약 300억 원이다. 매년 연구개발비로 약 150억 원 안팎을 지출하는 만큼 당장 현금이 부족하지는 않지만, 퓨어스템-에이디주의 임상 실패로 향후 자금 조달 시기는 더 빨라질 전망이다.
나종천 강스템바이오텍 대표는 “자금적으로 문제없다. 유상증자 계획도 없고, 특히 일반 주주 대상으로 할 계획은 없다. 자금을 확보할 수 있는 여지는 충분하다. 회사가 설계한 자금 조달 범위 내에서 진행할 예정”이라고 말했다.
세 번째 임상 없어…품목허가‧기술이전 추진
강스템바이오텍은 우선 세 번째 임상 없이 12주 이후 장기추적조사 결과로 품목허가와 기술이전을 추진한다는 계획이다. 회사는 16주차~24주차까지 시험군의 EASI-50 달성률이 48.05%~58.06%로 12주 차 위약군 대비 약 18%~30%가량 높아진 점에 주목했다.
배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “세 번째 임상에 대해서는 바로 답하기 어렵다. 우선순위는 국내 품목허가다. 임상 3상의 16주, 20주, 24주에서 EASI 반응률이 49~58%로 상승했다. 특히 24주에서 EASI-75는 30.42%를 달성했는데, 트랄로키누맙(제품명 애드트랄자)이라는 아토피 피부염 치료제도 16주차 ESAI-75 달성률 30%로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)의 허가를 받았다”고 말했다.
나 대표는 “1차 평가 지수를 달성하지 못해도 해외에서는 허가받은 사례가 있고, 퓨어스템-에이디주가 일반적인 의약품과 다른 줄기세포 치료제이기 때문에 향후 세부 데이터 분석을 통해 품목허가와 기술이전 노력하겠다”고 강조했다.
그러나 업계의 시선은 회의적이다. 업계 한 관계자는 “5년 전에도 1차 평가지수를 미충족했고, 글로벌 빅파마에 기술이전을 추진했다”며 “품목허가에 큰 영향을 미치는 1차 평가 지수가 부족한데 품목허가와 기술이전이 가능할지 의문”이라고 밝혔다.
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